遺伝子治療：それが何であるか、それがどのように行われるか、そして何が治療できるか

コンテンツ

• それがどのように行われるか
• CRISPRテクニック
• 車のT細胞技術
• 遺伝子治療で治療できる病気
• がんに対する遺伝子治療

遺伝子治療または遺伝子編集としても知られる遺伝子治療は、特定の遺伝子を改変することにより、遺伝子疾患や癌などの複雑な疾患の治療と予防に役立つ一連の技術からなる革新的な治療法です。

遺伝子は遺伝の基本単位として定義することができ、特定の核酸配列、つまりDNAとRNAで構成されており、人の特性と健康に関連する情報を持っています。したがって、このタイプの治療は、病気の影響を受けた細胞のDNAに変化を引き起こし、損傷した組織を認識してその除去を促進するために体の防御を活性化することで構成されます。

このように治療できる疾患は、癌、自己免疫疾患、糖尿病、嚢胞性線維症、その他の変性疾患や遺伝性疾患など、DNAに何らかの変化を伴う疾患ですが、多くの場合、まだ開発段階にあります。 。テスト。

それがどのように行われるか

遺伝子治療は、病気を治療するために薬の代わりに遺伝子を使用することで構成されています。それは、病気によって損なわれた組織の遺伝物質を、正常な別の組織によって変更することによって行われます。現在、遺伝子治療は、CRISPR技術とCarT-Cell技術の2つの分子技術を使用して行われています。

CRISPRテクニック

CRISPR技術は、病気に関連している可能性のあるDNAの特定の領域を変更することで構成されています。したがって、この技術により、遺伝子を特定の場所で、正確、迅速、かつ安価な方法で変更することができます。一般に、この手法はいくつかのステップで実行できます。

• 標的遺伝子または配列とも呼ばれる特定の遺伝子が特定されます。
• 同定後、科学者は標的領域を補完する「ガイドRNA」配列を作成します。
• このRNAは、標的DNA配列を切断することによって機能するCas9タンパク質とともに細胞内に配置されます。
• 次に、新しいDNAシーケンスが前のシーケンスに挿入されます。

ほとんどの遺伝的変化は、体細胞、つまり世代から世代へと受け継がれない遺伝物質を含む細胞にある遺伝子を含み、変化をその人だけに制限します。しかし、CRISPR技術が生殖細胞、つまり卵子または精子に対して実行される研究と実験が出現し、この技術の適用と人の発達におけるその安全性について一連の質問が生じました。 。

技術と遺伝子編集の長期的な影響はまだわかっていません。科学者たちは、人間の遺伝子の操作は、人を自発的な突然変異の発生に対してより敏感にすることができ、それが免疫系の過剰活性化またはより深刻な病気の出現につながる可能性があると信じています。

自発的な突然変異の可能性と将来の世代のための変化の伝達性を中心に展開する遺伝子の編集に関する議論に加えて、この技術は赤ちゃんの変化にも使用できるため、手順の倫理的な問題も広く議論されています目の色、高さ、髪の色などの特性。

車のT細胞技術

Car T-Cell技術は、すでに米国、ヨーロッパ、中国、日本で使用されており、最近ではブラジルでリンパ腫の治療に使用されています。この技術は、腫瘍細胞が容易に認識され、体から排除されるように免疫系を変えることから成ります。

これを行うには、人の防御T細胞を除去し、キメラ抗原受容体として知られているCAR遺伝子を細胞に追加することにより、その遺伝物質を操作します。遺伝子を追加した後、細胞数が増加し、適切な数の細胞が確認され、腫瘍認識に適した構造が存在する瞬間から、人の免疫系の悪化が誘発され、その後注射が行われますCAR遺伝子で修飾された防御細胞の。

したがって、免疫系の活性化があり、腫瘍細胞をより簡単に認識し始め、これらの細胞をより効果的に排除することができます。

遺伝子治療で治療できる病気

遺伝子治療はあらゆる遺伝病の治療に有望ですが、すでに実施できるか、試験段階にあるのは一部の人だけです。嚢胞性線維症、先天性失明症、血友病、鎌状赤血球貧血などの遺伝性疾患の治療を目的として遺伝子編集が研究されてきましたが、より深刻で複雑な疾患の予防を促進できる技術としても考えられています。たとえば、癌、心臓病、HIV感染症などです。

病気の治療と予防のためにさらに研究されているにもかかわらず、遺伝子の編集は植物にも適用できるため、気候変動に対する耐性が高まり、寄生虫や農薬に対する耐性が高まり、栄養価を高めることを目的とした食品になります。 。

がんに対する遺伝子治療

癌治療のための遺伝子治療はすでにいくつかの国で実施されており、特に白血病、リンパ腫、黒色腫、肉腫などの特定の症例に適応されています。このタイプの治療法は、主に体の防御細胞を活性化して腫瘍細胞を認識し、それらを排除することで構成されます。これは、遺伝子組み換え組織またはウイルスを患者の体に注入することによって行われます。

将来的には遺伝子治療がより効率的になり、現在のがん治療に取って代わると考えられていますが、それでも高価で高度な技術が必要なため、化学療法や放射線療法による治療に反応しない場合に適応となることが望ましいです。と手術。