脊髄性筋萎縮症の治療と治療について尋ねるべき4つの質問

コンテンツ

• 1.どのような種類の「生活の質」療法が利用できますか？
• 2.処方せん療法で何ができますか？
• 3. SMAのいくつかの刺激的な新しい治療法について聞いたことがあります。それらは何ですか、そしてそれらは私に利用可能ですか？
• 4.私は臨床試験の有望な候補者ですか？
• お持ち帰り

現在、脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療法はありませんが、治療法と治療法が利用可能です。つまり、可能な限り最高の生活の質を達成することに集中する方法はたくさんあるということです。 SMAを使用する人々は、可能な限り快適で生産的に生活するために、治療と治療の選択肢に依存しています。

しかし、症状や重症度には非常に多くのバリエーションがあるため、あなたやあなたの愛する人にとって何が最善かをどうやって知るのですか？以下は、医療提供者に尋ねる4つの質問であり、状況に応じて適切なオプションを決定するのに役立ちます。

1.どのような種類の「生活の質」療法が利用できますか？

自分が楽しんでいることを行い、自分の身体能力に合った興味を探ることができることが重要です。 SMAによって引き起こされる重度の筋力低下と萎縮は、体力に影響するだけではありません。それらはまた、呼吸、嚥下、そして時には話す能力に深刻な影響を与える可能性があります。

SMAの進行を遅らせ、高品質の生活を維持するためには、できるだけアクティブな状態を維持することが非常に重要です。理学療法は、姿勢の改善、関節の不動の防止、および体力の維持に役立ちます。ストレッチ運動は、けいれんを減らし、動きと循環の範囲を改善するのに役立ちます。熱を加えると、一時的に筋肉の痛みやこわばりが緩和されます。

SMAの進行に伴い、スピーチ、そしゃく、嚥下の問題に対する治療法が利用できます。補助器具は、SMAの歩行、会話、食事をする人を助け、自立を維持するのに役立ちます。

2.処方せん療法で何ができますか？

筋肉の痛みやけいれん、可動域の減少、そしゃく、嚥下、よだれなどの問題は、処方薬で治療できます。

National Institute of Neurological Disorders and Strokeは、バクロフェン（ガブロフェン）、チザニジン（ザナフレックス）、ベンゾジアゼピンなどの筋弛緩薬について、医療提供者に尋ねることをお勧めします。ボツリヌス毒素は、顎のけいれんやよだれを起こすために唾液腺に直接注射されることがあります。過剰な唾液は、アミトリプチリン（エラビル）、グリコピロレート（Robinul）、およびアトロピン（Atropen）でも治療できます。

うつ病と不安は、SMAに共通する2つの間接的な影響です。カウンセラーまたはセラピストと話すことは、これらの問題に対処する良い方法かもしれません。場合によっては、適切な処方薬のサポートがオプションになります。

3. SMAのいくつかの刺激的な新しい治療法について聞いたことがあります。それらは何ですか、そしてそれらは私に利用可能ですか？

Nusinersen（Spinrazaの商品名で販売）は、最初のFDA承認SMA治療薬でした。これはSMAの治療法ではありませんが、状態が遅くなる可能性があります。ニューイングランドジャーナルオブメディシンに掲載された記事は、この薬を服用した人の約40％が病気の進行の鈍化を経験したと報告しています。多くの参加者は、この薬で筋力が改善したことも報告しました。

Onasemnogene abeparvovec（ブランド名Zolgensmaで販売）は、2019年にFDAの承認を受けました。これは、2歳未満の子供向けの遺伝子治療です。最も一般的なタイプのSMAを扱います。臨床試験の参加者は、筋肉の動きと機能が向上し、這うことや座ることなどのマイルストーンを達成することができました。

スピンラザとゾルゲンスマは、歴史上最も高価な薬の1つです。ただし、保険会社にこれらの薬をカバーしているかどうかを確認することができます。また、メーカーの患者支援プログラムを通じて財政的支援を受けることもできます。

Spinrazaの初期治療は750,000ドルの価格です。その後の治療は、合計で数十万ドルにもなることがあります。 Zolgensmaの1回の服用には、$ 2,125,000がかかります。

医療提供者は、治療を受け入れる前に、これらの薬に関連するすべての潜在的な利点とリスクを理解できるように支援する必要があります。

4.私は臨床試験の有望な候補者ですか？

SMAを使用して生活している多くの人々は、臨床試験に興味があり、病状の改善や治療法さえ期待しています。しかし、臨床試験はしばしば複雑であり、人々が期待するよりも役に立たないかもしれません。最終的な目標は常に公開市場で利用できる効果的な治療法ですが、それはほとんどの治験薬の結果ではありません。

実際、ほとんどの治験薬はFDAの承認を受けていません。 2016年に、独立した検証済みの研究により、驚くべき傾向が明らかになりました。治験薬に対するFDAの承認は、2004年以降、約10％まで劇的に減少しています。つまり、承認を申請する100の薬物ごとに、プロセスを通過するのは10の薬物だけです。それはSMAを治療するかもしれない薬を含みます。非営利組織のCure SMAによると、失敗の主な理由は、安全性の問題、有効性の欠如、および製造の問題です。

裁判への参加は個人的な決定であり、リスクに対して慎重に選択肢を検討する必要があります。医療提供者は、適格な研究を見つけるのに役立ちますが、期待を管理することが重要です。治験にはいくつかのプラスの可能性がありますが、潜在的に未知の健康リスクがあります。ほとんどの人は重要な結果を見ていません。

有効な米国の試験の完全なディレクトリは、ClinicalTrials.govにあります。

お持ち帰り

多くの大学、病院、バイオテクノロジー科学者、および製薬会社が、SMAのより良い治療法を積極的に模索しています。それまでは、選択肢を理解し、情報に基づいて治療を選択することは、症状を管理し、最良の人生を送るのに役立つ強力な方法になる可能性があります。