専門家に聞く：骨髄線維症の突破口と臨床試験

コンテンツ

• 骨髄線維症に対して最近どのような臨床試験が行われていますか？
• 骨髄線維症を管理または治療するための最近の研究の進歩はありますか？
• どこで、どのようにして、参加する骨髄線維症の臨床試験を見つけることができますか？
• 現在の治療法は骨髄線維症の治療にどの程度成功していますか？
• 臨床試験に登録するリスクはありますか？
• 骨髄線維症の進行を防ぐ最善の方法は何ですか？
• 骨髄線維症の治療法はありますか？

骨髄線維症に対して最近どのような臨床試験が行われていますか？

骨髄線維症の研究は非常に活発な時期です。数年前のJAKARTAおよびJAKARTA2試験では、選択的JAK2阻害剤であるフェドラチニブによる脾臓の収縮と症状の改善が報告されました。

最近、PERSIST試験はマルチキナーゼ阻害剤パクリチニブの有効性を示しました。このエキサイティングな薬剤の第III相試験は積極的に募集しています。 SIMPLIFY試験では、JAK1 / JAK2阻害剤モメロチニブの有望な結果が示されました。

進行中の数十の臨床試験が、単独で、またはすでに骨髄線維症が承認されている薬物療法と組み合わせて、新しい標的薬物を検討しています。進行中の研究が完了すると、この病気を治療するためのツールボックスにツールが増えることを期待しています。

骨髄線維症を管理または治療するための最近の研究の進歩はありますか？

もちろんです。医師は、2011年に骨髄線維症の治療にJakafi（ルキソリチニブ）が承認されて以来、骨髄線維症を治療するためのJAK2阻害の重要性について知っています。

JAK2阻害剤であるインレビック（フェドラチニブ）は、昨年、中間体2または高リスクの骨髄線維症に対して承認されました。これで、前もって、またはJakafiでの進行後に使用できます。

パクリチニブは別の非常に刺激的な薬です。骨髄を抑制しないため、血小板数が非常に少ない患者にも使用できます。これは、治療選択肢を制限する可能性がある骨髄線維症患者によく見られる所見です。

どこで、どのようにして、参加する骨髄線維症の臨床試験を見つけることができますか？

治験に参加する最も簡単で最良の方法は、医師に相談することです。彼らは何十もの試験をスクリーニングして、あなたのタイプと病期に最も適したものを見つけることができます。治験が診療所で利用できない場合は、治験を提供しているセンターへの紹介を調整できます。

Clinicaltrials.govは、米国立衛生研究所によって管理されているデータベースであり、利用可能なすべての臨床試験がリストされています。誰でもレビューを閲覧でき、簡単に検索できます。しかし、それは医学的背景のない人々を混乱させる可能性があります。

患者擁護団体はまた、臨床試験を含む多くのトピックのための優れたリソースです。 MPN Education FoundationまたはMPN Advocacy＆Education Internationalをご覧ください。

現在の治療法は骨髄線維症の治療にどの程度成功していますか？

骨髄線維症の管理は、過去10年間で大きな進歩を遂げました。ゲノム解析は、リスクスコアリングシステムの微調整に役立ちました。医師が骨髄移植の恩恵を受ける人を決定するのに役立ちます。

効果的な骨髄線維症治療薬のリストは増え続けています。これらの薬は、症状が少なく、生活の質が向上するため、患者の寿命を延ばすのに役立ちます。

まだ長い道のりがあります。うまくいけば、現在および将来の研究により、さらに多くの承認された治療法とより優れた治療の組み合わせがもたらされ、骨髄線維症の人々の転帰がさらに改善されるでしょう。

臨床試験に登録するリスクはありますか？

すべての医療にはリスクとメリットがあります。臨床試験も例外ではありません。

臨床試験は非常に重要です。これらは、医師が新しく改善された癌治療を発見できる唯一の方法です。治験中の患者は最良の治療管理を受けます。

リスクは研究ごとに異なります。それらは調査された薬剤の特定の副作用、療法の利益の欠如、およびプラセボへの割り当てを含むかもしれません。

臨床試験に登録するには、インフォームドコンセントに署名する必要があります。これは、調査チームとの長いプロセスです。ヘルスケアチームは、すべてのリスクとメリットを徹底的に見直し、説明します。

骨髄線維症の進行を防ぐ最善の方法は何ですか？

疾患の進行にどう影響するかはまだ不明です。 COMFORT試験のプールされたデータの長期フォローアップにより、ジャカフィによる治療は、現時点で利用可能な最良の治療法と比較して、全生存期間が2倍になる可能性があることが示唆されています。

この発見は幾分物議を醸している。生存の利点が進行の遅延によるものなのか、脾臓の収縮後の栄養改善などの他の利点によるものなのかは明らかではありません。

骨髄線維症の治療法はありますか？

長期的な疾患制御のための最良の機会は、幹細胞移植としても知られている骨髄移植です。それは一部の患者を治すようです。確実に予測することは困難です。

移植はリスクが高く、報酬の高い選択肢です。これは、プロセスの厳しさに耐えることができる特定の患者にのみ適しています。骨髄移植が適切な選択肢であるかどうかを医師がアドバイスし、経験豊富な移植チームに紹介を依頼して相談することができます。

Ivy Altomare、MDは、デューク大学の准教授であり、デュークキャンサーネットワークのアシスタントメディカルディレクターでもあります。彼女は受賞歴のある教育者であり、農村地域における腫瘍学および血液学の臨床試験の認知度の向上とその利用に臨床的に重点を置いています。