骨髄線維症の治療選択肢

コンテンツ

• 骨髄線維症の治療法はありますか？
• 薬物による骨髄線維症の治療
• 輸血
• 幹細胞移植
• 手術
• 治療の副作用
• アンドロゲン療法
• コルチコステロイド
• 免疫調節剤
• JAK2阻害剤
• 化学療法
• 脾臓摘出術
• 幹細胞移植
• 臨床試験
• 自然療法
• 研究
• 見通し
• お持ち帰り

骨髄線維症（MF）は、まれな種類の癌で、瘢痕組織の蓄積により骨髄が健康な赤血球を十分に作ることができなくなります。これは、極端な疲労やあざなどの症状を引き起こす可能性があります。

MFはまた、血中の血小板数を少なくし、出血障害を引き起こす可能性があります。 MFを持つ多くの人々は脾臓が肥大している。

従来の治療法は、MFの症状に対処し、脾臓のサイズを小さくすることを目的としています。補完療法は症状の一部を緩和し、生活の質を改善する可能性があります。

MFで利用できる治療法を詳しく見てみましょう。

骨髄線維症の治療法はありますか？

現在、骨髄線維症を治療する薬はありません。同種造血幹細胞移植は、MFを治癒またはMFを持つ人々の生存を大幅に延長できる唯一の治療法です。

幹細胞移植は、骨髄中の異常な幹細胞を健康なドナーからの幹細胞の注入に置き換えることを含みます。

手順には、重大で潜在的に生命を脅かすリスクがあります。通常、他の既存の健康状態のない若い人たちにのみ推奨されます。

薬物による骨髄線維症の治療

医師は、MFの症状や合併症の治療に役立つ1つ以上の薬を勧めます。これには、貧血、脾臓の腫大、寝汗、かゆみ、骨の痛みが含まれます。

MFを治療するための薬には、

• プレドニゾンなどのコルチコステロイド
• 赤血球新生刺激剤
• ダナゾールなどのアンドロゲン療法
• サリドマイド（Thalomid）、レナリドマイド（Revlimid）、ポマリドマイド（Pomalyst）などの免疫調節剤
• ヒドロキシ尿素を含む化学療法
• ルキソリチニブ（Jakafi）やフェドラチニブ（インレビック）などのJAK2阻害剤

ルキソリチニブは、中リスクおよび高リスクMFの治療のために食品医薬品局（FDA）によって承認された最初の薬剤です。ルキソリチニブは標的治療であり、JAK2阻害剤です。 JAK2遺伝子の変異は、MFの発症と関連しています。

フェドラチニブ（インレビック）は、2019年にFDAにより承認され、中間体2および高リスクの一次または二次MFの成人を治療しますフェドラチニブは非常に選択的なJAK2キナーゼ阻害剤です。ルキソリチニブによる治療に反応しない人のためのものです。

輸血

MFが原因で貧血になっている場合は、輸血が必要になることがあります。定期的な輸血により、赤血球数が増加し、疲労やあざができやすいなどの症状が軽減されます。

幹細胞移植

MFは、血液細胞を生成する幹細胞が損傷したときに発生します。それは、蓄積して瘢痕化を引き起こす未熟な血液細胞の生成を開始します。これにより、骨髄が健康な血液細胞を生成するのを防ぎます。

骨髄移植としても知られている幹細胞移植は、この問題に対処する潜在的な治療法です。医師は、個人のリスクを評価して、あなたが手技の有力な候補者かどうかを判断する必要があります。

幹細胞移植の前に、化学療法または放射線療法を受けます。これにより、残っている癌細胞が取り除かれ、免疫系がドナー細胞を受け入れる確率が高まります。

その後、医療従事者はドナーから骨髄細胞を移植します。ドナーの健康な幹細胞は、骨髄の損傷した幹細胞を置き換え、健康な血液細胞を生成します。

幹細胞移植は、生命を脅かす重大かつ潜在的なリスクを伴います。医師は通常、中リスクおよび高リスクのMFで70歳未満であり、他に既存の健康状態がない人にのみ、この手順を推奨します。

強度が低下した（骨髄破壊性のない）同種幹細胞移植の新しいタイプでは、化学療法と放射線の線量を低くする必要があります。高齢の方が良いかもしれません。

手術

血液細胞は通常、骨髄によって産生されます。時々、MFのある人では、肝臓と脾臓が血球を作ります。これにより、肝臓と脾臓が通常よりも大きくなることがあります。

脾臓の肥大は痛みを伴うことがあります。薬は脾臓のサイズを小さくするのに役立ちます。薬物療法では不十分な場合、医師は脾臓を切除する手術を勧めます。この手順は脾臓摘出術と呼ばれます。

治療の副作用

すべてのMF治療は副作用を引き起こす可能性があります。医師は、アプローチを推奨する前に、潜在的な治療のリスクと利点を慎重に比較検討します。

経験した治療の副作用については、医師に相談することが重要です。あなたの医者はあなたの投与量を変えるか、あなたを新しい薬に切り替えることを望むかもしれません。

あなたが経験するかもしれない副作用はあなたのMF治療に依存します。

アンドロゲン療法

アンドロゲン療法は、肝臓の損傷、女性の顔の毛髪の成長、男性の前立腺がんの成長を引き起こす可能性があります。

コルチコステロイド

コルチコステロイドの副作用は、薬物療法と投与量に依存します。高血圧、体液貯留、体重増加、気分や記憶の問題が含まれる場合があります。

コルチコステロイドの長期的なリスクには、骨粗しょう症、骨折、高血糖、感染症のリスクの増加などがあります。

免疫調節剤

これらの薬は白血球と血小板の数を増やすことができます。これは、手足の便秘やとげのある感覚などの症状につながる可能性があります。また、妊娠中に深刻な先天性欠損症を引き起こす可能性があります。

医師はあなたの血球数を注意深く監視し、リスクを最小限にするためにこれらの薬を低用量ステロイドと組み合わせて処方することがあります。

JAK2阻害剤

JAK2阻害剤の一般的な副作用には、血小板および貧血のレベルの低下が含まれます。また、下痢、頭痛、めまい、吐き気、嘔吐、頭痛、あざを引き起こす可能性があります。

フェドラチニブは、まれなケースですが、脳症と呼ばれる致命的な深刻な脳損傷を引き起こす可能性があります。

化学療法

化学療法は、有毛細胞、爪細胞、消化管や生殖管の細胞など、急速に分裂する細胞を標的としています。化学療法の一般的な副作用は次のとおりです。

• 倦怠感
• 脱毛
• 皮膚と爪の変化
• 吐き気、嘔吐、食欲不振
• 便秘
• 下痢
• 体重変化
• 気分の変化
• 不妊の問題

脾臓摘出術

脾臓を摘出すると、感染症や血栓などの出血の合併症のリスクが高まります。血栓は致命的な脳卒中や肺塞栓症を引き起こす可能性があります。

幹細胞移植

骨髄移植は、ドナーの免疫細胞が健康な細胞を攻撃するときに、移植片対宿主病（GVHD）と呼ばれる生命を脅かす副作用を引き起こす可能性があります。

医師は、ドナーの移植片からT細胞を取り除くことや、移植片のT細胞を抑制するために薬物を使用することなどの予防的処置によって、これが起こらないようにします。

GVHDは、移植後最初の100日間で、皮膚、消化管、または肝臓に影響を与える可能性があります。皮膚の発疹や水疱、吐き気、嘔吐、腹部のけいれん、食欲不振、下痢、黄疸などの症状が発生することがあります。

慢性GVHDは1つまたは複数の臓器に関与する可能性があり、幹細胞移植後の主要な死因です。症状は、口、皮膚、爪、髪の毛、胃腸管、肺、肝臓、筋肉、関節、または性器に影響を与える可能性があります。

プレドニゾンやステロイド外用クリームなどのコルチコステロイドの服用を医師から勧められる場合があります。彼らはまた、急性症状に対してルキソリチニブを処方するかもしれません。

臨床試験

臨床試験は、新しいMF治療法を探し続けています。研究者たちは新しいJAK2阻害剤をテストし、ルキソリチニブを他の薬と組み合わせるとMF患者の転帰を改善できるかどうかを調査しています。

薬物のそのようなクラスの1つはヒストン脱アセチル化酵素（HDAC）阻害剤です。それらは、遺伝子発現に役割を果たし、ルキソリチニブと組み合わせるとMF症状を治療することができます。

他の試験では、これらの薬剤が骨髄線維症の線維症を予防または逆転させるかどうかを確認するために抗線維症薬をテストしています。テロメラーゼ阻害剤であるイメテルスタティスは、MF患者の骨髄線維症と機能および血球数を改善するために研究されています。

治療にうまく反応しない場合は、臨床試験に参加すると、新しい治療法を利用できるようになります。数十の臨床試験が骨髄線維症の治療を募集または積極的に評価しています。

自然療法

骨髄線維症は、医学的介入を必要とする慢性疾患です。ホメオパシー療法や自然療法は、骨髄線維症の治療法として証明されていません。ハーブやサプリメントを服用する前に、必ず医師に相談してください。

赤血球の生成をサポートする特定の栄養素は、貧血のリスクと症状を軽減する可能性があります。彼らは基礎疾患を治療しません。次のサプリメントのいずれかを服用する必要があるかどうかを医師に確認してください：

• 鉄
• 葉酸
• ビタミンB-12

バランスの取れた食事をとり、定期的に運動することで、ストレスを軽減し、体をより最適なレベルで機能させることができます。

栄養試験の研究者は、地中海式食事が体内の炎症を軽減し、骨髄線維症の人の血栓、異常な血球数、脾臓の変化のリスクを軽減できることを期待しています。地中海の食事は、オリーブオイル、ナッツ、豆類、野菜、果物、魚、全粒粉製品など、新鮮で抗炎症性の食品が豊富です。

ある研究室の研究では、ダンシェンまたはレッドセージとして知られている伝統的な中国のハーブ療法（Salvia miltiorrhizaバンジ）は理論的に骨髄線維症のシグナル伝達経路に影響を与える可能性があります。ハーブは人間で研究されておらず、安全性と有効性についてFDAによって評価されていません。サプリメントを試す前に、必ず医師に相談してください。

研究

2つの薬はすでに初期の臨床試験を通過しており、現在は第III相臨床試験中です。パクリチニブは、JAK2とIRAK1に特異性を持つ経口キナーゼ阻害剤です。モメロチニブは、第III相試験でルキソリチニブと比較されるJAK1、JAK2、およびACVR1阻害剤です。

インターフェロンアルファは、MFの治療にすでに使用されています。骨髄による血球の生成を減少させる可能性があることが示されています。長期的な安全性と有効性を判断するには、さらに研究が必要です。

Imetelstatは、JAK阻害剤が機能しなかった中間2または高リスクMFの個人を対象としたフェーズIIテストのテロメラーゼ阻害剤です。大規模な臨床試験が必要ですが、エージェントは有望な結果を示しています。

見通し

骨髄線維症の見通しと生存率を予測することは難しい場合があります。多くの人は何の症状もなく、何年もMFを経験しています。

生存率は、低リスク、中リスク、高リスクなど、MFの種類によって異なります。

ある研究によると、低リスクのMFの人は、一般集団と同じように診断後5年間生存する可能性が高く、その後は生存率が低下しました。リスクの高いMFの人々は診断後最大7年間生存していることがわかりました。

MFを治療できる可能性のある唯一の治療選択肢は、幹細胞移植です。一部の研究では、ルキソリチニブを含む最近承認された薬物により、生存期間が数年長くなる可能性があることが示唆されています。多くの臨床試験は、潜在的なMF治療を研究し続けています。

お持ち帰り

多くのMF治療は、症状に対処し、生活の質を改善するのに効果的です。

免疫調節剤、JAK2阻害剤、コルチコステロイド、アンドロゲン療法などの薬物療法は、症状の管理に役立ちます。化学療法、輸血、または脾臓摘出術も必要になる場合があります。

症状について医師に相談し、新しい薬やサプリメントの服用を検討している場合は常に医師に知らせてください。