FLT3変異と急性骨髄性白血病：考慮事項、有病率、および治療

コンテンツ

• FLT3変異とは何ですか？
• FLT3はAMLにどのように影響しますか？
• 症状は何ですか？
• FLT3変異のテスト
• FLT3変異の治療
• 取り除く

FLT3変異とは何ですか？

急性骨髄性白血病（AML）は、がん細胞の外観と遺伝子の変化に基づいてサブタイプに分類されます。一部のタイプのAMLは他のタイプよりも攻撃的であり、異なる治療が必要です。

FLT3は、白血病細胞における遺伝子の変化または突然変異です。 AML患者の間でこの突然変異があります。

FLT3遺伝子は、白血球の成長を助けるFLT3と呼ばれるタンパク質をコードしています。この遺伝子の突然変異は、あまりにも多くの異常な白血病細胞の成長を促進します。

FLT3変異を持つ人々は非常に攻撃的な白血病を患っており、治療後に再発する可能性が高くなります。

これまで、AML治療はFLT3変異を有する癌に対してあまり効果的ではありませんでした。しかし、この変異を特異的に標的とする新薬は、このAMLサブタイプを持つ人々の見通しを改善しています。

FLT3はAMLにどのように影響しますか？

FLT3遺伝子は、細胞の生存と生殖の調節に役立ちます。遺伝子の突然変異は、未熟な血球を制御不能に増殖させます。

その結果、FLT3変異を持つ人々は、より重症のAMLを発症します。彼らの病気は、治療後に再発または再発する可能性が高くなります。彼らはまた、突然変異のない人々よりも生存率が低い。

症状は何ですか？

AMLの症状は次のとおりです。

• あざができやすい、または出血しやすい
• 鼻血
• 歯茎の出血
• 疲れ
• 弱点
• 熱
• 原因不明の体重減少
• 頭痛
• 薄い肌

FLT3変異のテスト

アメリカ病理学者大学とアメリカ血液学会は、AMLと診断されたすべての人にFLT3遺伝子変異の検査を受けることを推奨しています。

あなたの医者は2つの方法のうちの1つであなたをテストします：

• 血液検査： 血液は腕の静脈から採取され、研究室に送られます。
• 骨髄穿刺： 針があなたの骨に挿入されます。針は少量の液体骨髄を取り除きます。

次に、血液または骨髄のサンプルをテストして、白血病細胞にFLT3変異があるかどうかを確認します。このテストは、あなたがこのタイプのAMLを特に標的とする薬の良い候補者であるかどうかを示します。

FLT3変異の治療

最近まで、FLT3変異を持つ人々は主に化学療法で治療されていましたが、これは生存率の改善にはあまり効果的ではありませんでした。 FLT3阻害剤と呼ばれる新しいグループの薬は、突然変異を持つ人々の見通しを改善しています。

ミドスタウリン（Rydapt）は、FLT3が承認された最初の薬剤であり、AMLの治療が40年で承認された最初の新薬でした。医師は、シタラビンやダウノルビシンなどの化学療法薬と一緒にリダプトを投与します。

Rydaptを1日2回経口摂取します。それは、白血病細胞の成長を助けるFLT3や他のタンパク質をブロックすることによって機能します。

ニューイングランドジャーナルオブメディシンに掲載されたFLT3遺伝子を持つ717人の研究は、この新薬による治療の効果を調べました。研究者らは、化学療法にRydaptを追加すると、不活性治療（プラセボ）と化学療法を併用した場合と比較して生存期間が延長されることを発見しました。

Rydaptを服用した人の4年生存率は51％でしたが、プラセボ群では44％強でした。平均生存期間は、プラセボ群では2年強であったのに対し、治療群では6年以上でした。

Rydaptは、次のような副作用を引き起こす可能性があります。

• 発熱と低白血球（発熱性好中球減少症）
• 吐き気
• 嘔吐
• 口の痛みや赤み
• 頭痛
• 筋肉や骨の痛み
• あざ
• 鼻血
• 高血糖値

あなたがこの薬を服用している間、医師はあなたの副作用を監視し、それらを管理するのに役立つ治療法を提供します。

他のいくつかのFLT3阻害剤は、それらが機能するかどうかを確認するためにまだ臨床試験中です。これらには以下が含まれます：

• クレノラニブ
• ギルテリチニブ
• quizartinib

研究者たちはまた、FLT3阻害剤による治療後の幹細胞移植が癌の再発の可能性を減らす可能性があるかどうかを研究しています。彼らはまた、薬物のさまざまな組み合わせがこの突然変異を持つ人々により効果的であるかどうかを調べています。

取り除く

AMLがある場合にFLT3変異があるということは、結果が悪いことを意味していました。現在、Rydaptのような薬は見通しを改善するのに役立っています。新薬や薬の組み合わせは、今後数年間でさらに生存期間を延ばす可能性があります。

AMLと診断された場合、医師はFLT3やその他の遺伝子変異についてがんを検査します。あなたの腫瘍について可能な限り知ることはあなたの医者があなたにとって最も効果的な治療法を見つけるのを助けるでしょう。